Análisis de Pharmamar (PHM), antigua Zeltia

Un placer tu exposicion.

Gracias.

Gracias a ti, a Double y mil gracias desde aquí también al compañero Odinitoo en PcBolsa, que aporta mucho y de mucha calidad. Para complementar su info sobre datos que se dieron en la pasada conferencia de Jazz, hace tiempo que quería comentar sobre el tema principal en aquella conferencia, del que creo que no se ha hablado mucho.
 

Ese tema fue la presentación de la nueva estrategia empresarial de Jazz para los próximos años. Transcribo todo lo que se dijo referente a este tema, porque lo explican muy bien: 

 

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 Jazz Pharmaceuticals. 44.ª Conferencia Anual de Atención Médica de JP Morgan, 13 de enero de 2026 

Renée Galá        Presidenta, CEO y Directora
 

Hoy resumiré nuestros logros para 2025. Después, dedicaré la mayor parte del tiempo a hablar sobre dónde competirá Jazz y ganará en el futuro y por qué confiamos en nuestra capacidad para lograrlo con esta nueva estrategia, que, como verán, ha evolucionado para aprovechar las fortalezas de Jazz.
 

Ahora, al hablar de estrategia, describiré una estrategia refinada para Jazz. Así es como pretendemos competir y ganar en el futuro. Pero al hacerlo, es importante comprender la trayectoria de la empresa. Dividiré nuestra historia en dos períodos de aproximadamente una década: uno desde la fundación de la empresa en 2003 hasta 2013 y otro desde 2014 hasta 2025. 

Jazz, como muchas empresas, comenzó como una startup privada. No teníamos productos, ni proyectos en desarrollo, ni tecnología, pero sí una visión muy clara del impacto que queríamos tener en pacientes y empleados. Transicionamos con éxito a una pequeña empresa que cotiza en bolsa con la aspiración de tener un impacto significativo en la vida de los pacientes con trastornos neurológicos y psicológicos.
 

Posteriormente, nos convertimos en una empresa consolidada y altamente rentable con un próspero negocio del sueño y una presencia emergente en oncología. Desarrollamos importantes capacidades de desarrollo en etapas avanzadas, así como capacidades regulatorias y comerciales para respaldar nuestro negocio. Durante ese tiempo, generamos un valor significativo para los accionistas, finalizando ese período con ingresos cercanos a los 900 millones de dólares y un crecimiento centrado principalmente en Xyrem.
 

En el segundo período, la evolución continuó. Ampliamos considerablemente nuestra presencia en oncología, creando una franquicia con ingresos superiores a los mil millones de dólares. Adquirimos GW Pharmaceuticals, lo que nos proporcionó presencia en epilepsia, que continuamos expandiendo, creando de nuevo otra franquicia de mil millones de dólares, lo que nos permitió diversificar significativamente nuestros ingresos.
 

Nuestro negocio se volvió más sostenible y escaló al pasar de menos de 900 millones de dólares a más de 4000 millones de dólares en ingresos. Continuamos perfeccionando nuestras capacidades en las etapas finales de desarrollo y comercialización. Incorporamos investigación. Incorporamos capacidades de desarrollo clínico inicial, servicios de apoyo al paciente y otras capacidades para impulsar el crecimiento de nuestro negocio.
 

De cara a la próxima década y más allá, aprovecharemos las importantes capacidades desarrolladas durante más de 20 años para profundizar y ampliar nuestro compromiso con las enfermedades raras. Nuestro objetivo será competir y triunfar en nuestras áreas actuales, pero también en nuevas áreas de enfermedades raras, reforzando nuestra I+D junto con otras capacidades seleccionadas para aprovechar al máximo el potencial de nuestros activos actuales, incluyendo Ziihera, y expandiendo estratégicamente nuestra cartera, tanto orgánicamente como con un desarrollo corporativo riguroso, con el objetivo de beneficiar a un número aún mayor de pacientes y construir una empresa más sólida y valiosa.
 

Históricamente, nos hemos descrito como activos en neurociencia y oncología. Pero en cuanto a nuestra experiencia estratégica, los productos que apoyamos y los mercados en los que operamos, se encuentran en lo que la mayoría de la gente llamaría enfermedades raras. Y hemos tenido un gran éxito en este campo con dos de los principales medicamentos para enfermedades raras, Xywav y Epidiolex, y múltiples productos oncológicos en crecimiento. 

En adelante, nos centraremos más en las enfermedades raras en las áreas en las que trabajamos actualmente: enfermedades raras del sueño, epilepsia rara y oncología rara, pero también nos expandiremos a nuevas áreas terapéuticas poco comunes. Lo haremos aprovechando nuestras capacidades demostradas, así como nuestro tamaño, agilidad y presencia.
 

Ahora bien, podrían preguntarse por qué centrarse en las enfermedades raras. Verán que en la diapositiva 6 hay diversas dinámicas que las hacen atractivas para Jazz. En primer lugar, muchas enfermedades raras aún presentan una gran necesidad insatisfecha. Las poblaciones de pacientes son pequeñas, lo que hace que el punto de contacto esté relativamente concentrado, generalmente atendido por equipos de campo relativamente pequeños y especializados. Los servicios para pacientes y médicos pueden aportar una diferenciación adicional en el mercado. Puede haber una menor intensidad competitiva y una menor tasa de obsolescencia tecnológica. Los ingresos máximos pueden ser muy atractivos para una empresa como Jazz, aunque pueden no ser lo suficientemente grandes como para atraer la atención de las grandes biofarmacéuticas, y la dinámica regulatoria y política sigue siendo favorable en este ámbito, con un alto nivel de colaboración entre patrocinadores, investigadores y promotores para llevar la innovación a los pacientes. Y dadas las capacidades que hemos desarrollado a lo largo de los años y nuestro compromiso a largo plazo de llevar medicamentos que cambian la vida a personas con enfermedades graves, creemos que Jazz es especialmente adecuada para tener un impacto significativo en los pacientes con enfermedades raras.
 

Ahora bien, ¿cómo competiremos en el ámbito de las enfermedades raras (diapositiva 7)? En áreas donde tenemos una amplia experiencia, como el sueño, la epilepsia y la oncología, aprovecharemos dicha experiencia para invertir en todo el espectro de investigación, desarrollo y comercialización. Como resultado, los acuerdos de desarrollo corporativo en esta área podrían abarcar desde la fase preclínica hasta los activos comercializados. 

Al entrar en una nueva área de enfermedades raras, pretendemos adoptar un enfoque más mesurado respecto al riesgo clínico. Por lo tanto, cabe esperar que los acuerdos de desarrollo corporativo en esta área se centren en activos que hayan alcanzado una prueba de concepto o posterior, o que tengan el potencial de ofrecer un beneficio significativo en áreas existentes donde ya contamos con un objetivo validado. Nuestro objetivo final es convertir cada área de enfermedades raras en la que entramos en una sólida franquicia de mil millones de dólares a lo largo del tiempo, como lo hemos hecho con el sueño, la epilepsia y la oncología.
 

Y lo ideal es que lo hagamos con múltiples activos para poder aprovechar eficientemente nuestras capacidades, nuestra presencia, pero también para mejorar nuestra rentabilidad y continuaremos desarrollando capacidades de investigación y desarrollo temprano, aplicándolas en áreas en las que tenemos una profunda experiencia para desarrollar terapias novedosas con un enfoque en mecanismos y objetivos validados siguiendo una ciencia disciplinada y basada en datos.
 

A corto plazo, es de esperar que las moléculas descubiertas por Jazz se implementen clínicamente. Y a largo plazo, prevemos que una mayor cantidad de los productos que lanzamos al mercado provendrán de nuestros esfuerzos internos para complementar la innovación que estamos incorporando desde el desarrollo corporativo. También planeamos reforzar nuestra orientación al cliente y nuestras capacidades de IA digital. De hecho, para finales de este año, todos los empleados de Jazz recibirán capacitación en IA, y tenemos objetivos operativos adicionales para integrar más IA en nuestro negocio día a día.
 

¿Por qué creemos que podemos tener éxito con esta estrategia? Pues bien, aprovechamos nuestra sólida trayectoria de éxito durante varios años operando en estas áreas. Y a medida que consolidamos esta trayectoria de éxito en múltiples enfermedades raras, creemos que podemos ampliar aún más nuestra base invirtiendo más en nuestros tres pilares de valor principales en Jazz: I+D, desarrollo comercial y corporativo. Contamos con éxitos recientes en cada uno de estos pilares y varios ejemplos que analizaré a continuación.
 

Pasando a la diapositiva 13, el Desarrollo Corporativo también seguirá siendo un enfoque importante para nuestra empresa. Mencioné anteriormente la adquisición de Chimerix. Esta adquisición nos trajo Modeyso, que, como mencioné, fue aprobado previamente en agosto como el primer medicamento de esta clase aprobado antes de su fecha de PDUFA. 

También hemos generado un valor adicional significativo con esta adquisición. Con ella, reconocimos un activo por impuestos diferidos que reducirá nuestros impuestos en efectivo futuros en aproximadamente 200 millones de dólares.
 

Para cerrar la estrategia en la diapositiva 14, confiamos plenamente en nuestra capacidad para ejecutar una estrategia en el área de las enfermedades raras. Contamos con capacidades significativas y estamos desarrollando capacidades adicionales para fortalecer nuestra capacidad de apoyo a este mercado. Tenemos la oportunidad de invertir en nuestra cartera de productos, en el desarrollo de la investigación y en el crecimiento de nuestros productos comerciales, así como en el desarrollo corporativo, donde creemos que existe un amplio sustrato para operar tanto en nuestras áreas actuales de sueño, epilepsia y oncología, como en otras áreas de las enfermedades raras.
 

Es importante destacar que contamos con una sólida posición financiera que respalda tanto nuestras inversiones internas como nuestro desarrollo corporativo externo. Generamos casi mil millones de dólares en efectivo en los primeros nueve meses del año pasado y cerramos el tercer trimestre con más de dos mil millones de dólares en efectivo e inversiones en el balance general.
 

Para terminar, agradezco a mis colegas de Jazz por todo su esfuerzo y a nuestros accionistas por su continua confianza y apoyo. 

 

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Comentario.-

El nuevo plan estratégico de Jazz tiene en resumen estos cuatro ejes:
 

1º) Después de las dos primeras etapas que les llevaron a facturar 900 millones anuales primero  y 4000M anuales después, pretenden expandir su actividad con el desarrollo de múltiples activos adicionales.
 

2º) La estrategia tenderá a profucnizar y ampliar su presencia en enfermedades raras de sueño, epilepsia rara, oncologñia rara y nuevas áreas.
 

3º) La vías de desarrollo comprenderán el crecimiento orgánico propio así como desarrollos corporativos externos.
 

4º) La financiación del plan provendrá de su posición financiera actual y los ingresos que va a generar su cartera de productos actual, que incluyen sus recientes éxitos con el fármaco zanimatmab y Zepzelca.
 

Este es un anuncio que Jazz hace al mercado y a sus inversores. Luego ya cada uno puedo elucubrar lo que considere. 

Mi opinión es que, con los antecedentes positivos que han supuesto Zepzelca en segunda línea y la reciente aprobación para primera línea, una integración vertical mediante colaboración o fusión entre Pharmamar y Jazz tendría todo el sentido. PHm está focalizada en química medicinal temprana con sus preclínicas, área menos desarrollada en Jazz, que a su vez está más desarrollada en desarrollos clínicos avanzados (fases II-III), gestión regulatoria y comercialización, sobre todo en USA, donde PHM no llega. Y más importante incluso, el target de ambas empresas son las enfermedades raras.
 

Una colaboraciòn que pinta como anillo al dedo. Roche era candidato y por las patentes cruzadas y ensayos era y sigue siendo una opción, pero no cabe en cabeza que PHM y Jazz no hayan hablado, pensando en los nuevos fármacos y ensayos de PHM enfocados a enfermedades raras oncológicas, que deberían ser del interés de Jazz.
 

Pero cosa distinta es que esa conferencia no se dirige al inversor de Pharmamar, si no al de Jazz. Y una vez se lee está claro que Jazz va a hacer no una sino varios desarrollos corporativos con empresas externas para tratar de multiplicarse x3 o x4 en los próximos años. Pero el tema es si esa es también la intención de PHM o por el contrario seguirán luchando en solitario con molinos de vientos, en lateral eterno cuando no directamente como una montaña rusa.

Estoy con GF cuando dice que vamos a salir de dudas pronto, para bien o para mal, y creo que el nuevo ensayo de PM54 con inmunoterapia enfocado a varios tumores raros debería el inicio de esa colaboración de largo plazo.  

Está claro que tanto Jazz como Roche están en disposición de adquirir Pharmamar, pero yo me inclino a pensar que optará por acuerdos corporativos o de licencia. En cualquier caso, todo parece estar a punto para que pronto lo veamos.

Saludos

Buenos dias y  agradecer la info desinteresada que se aporta y las formas del foro.

Entrando a lo esencial, un buen gestor creo que deberia tener un plan A y un plan B.

Plan A) Ir en solitario. Fabricar y distribuir las moléculas bajo su propia identidad. No le salió bien en pandemia con Aplidin Covid donde los tiburones no dejaron pezqueñines.

Las ventajas fueron ninguna.

Los riesgos fueron altisimos y muy costosos..

Plan B ) Ir con un Partner. Lo hizo con J&J y Yondelis. La situacion y las necesidases le hicieron cerrar un acuerdo más beneficioso pars J&J.

Ventajas. Riesgo minimo

Inconvenientes. Menores ingresos y sujeto a los antojos fiscales del socio

Plan C) Ser un proveedor de materia prima / Moléculas a la industria Farma por continentes y con acuerdos más o menos comprometidos y beneficiosos

Ventajas: El control es de PHM y el vencimiento de las patentes de las BIg Pharms.

Inconvenientes; Muy buena tiene que ser la molécula. Los ingresos dependeran de variables. 

Conclusion.

-Ir en solitario no le salió bien  con Aplidin en pandemia Covid donde los tiburones se comieron a los Pezquelitos.

- Tampoco le salio bien ir solo con un parnter J&J + Yondelis.

La opción intermedia creo que será la venta de la molecula a las BIG y que el mejor postor se lo lleve. Grandes beneficios y libertad para PHM.

Para esto necesita la EMA y Lagon ....y por la información que van presentando los candidatos Jazz  (Gracias Murdoch y MyMusic detalles)  y Roche , el futuro promete.

OPINO.

La proteína ISL1 expresada en tumores EP-NEC y la acción de Lurbi 
Me pasan párrafos de mensajes de un tal Odinito  sobre el tema del encabezamiento, que dada su importancia y si es verdad lo que dice ampliaría bastante el campo de utilización de Lurbi para otros tipos de cáncer relacionados con los tumores neuroendocrinos extrapulmonares  (EP-NEC). Hace bastante tiempo que no sigo a Pharmamar por lo que puedo incurrir  en algún error al reflejar las ideas desarrolladas en estos mensajes troceados que son las siguientes: 

1.- El Cáncer Neuroendocrino Extrapulmonar (EP-NEC) es, en términos sencillos, la versión del agresivo cáncer de pulmón de células pequeñas (SCLC) pero ubicado en cualquier otra parte del cuerpo.
 Tanto el CPCP como los tumores neuroendocrinos extrapulmonares (los de páncreas y tracto digestivo) expresan una proteína (ISL1) lo que les permite mantener su agresividad. 

 

2.- El mecanismo de acción de la Lurbi frente a este tipo de tumores sería el siguiente: La célula intenta leer el ADN para fabricar más proteínas ISL1 (que necesita para sobrevivir).
 Al encontrarse con el "obstáculo" de la lurbinectedina, la maquinaria de lectura se atasca.
 Este atasco provoca que las hebras del ADN se rompan de forma irreparable (rupturas de doble cadena). 

En resumen: La lurbinectedina actuaría  como una trampa que utiliza el proceso de generación  de la proteína ISL1 para romper el ADN de la célula cancerosa desde dentro, (o sea la lurbi inhibiría la transcripción oncogénica). 

3.- Por consiguiente, la Lurbi serviría para combatir todos los canceres que expresan la diana ISL1 especialmente los extrapulmonares (que suelen ser resistentes a los tratamientos): los del tracto gastrointestinal (páncreas, esófago, colon), los del aparato genito-urinario (vejiga, próstata) y el ginecológico (cuello uterino). 

 

4.- Sin embargo, creo que  habría que reprimir celebraciones prematuras porque tal como yo  entiendo alguno de los mensajes, no todos los pacientes con tumores neuroendocrinos  tienen el ISL1 por lo que parece razonable  hablar del porcentaje de enfermos con ISL1 para un determinado tipo de tumor. De hecho en los textos mandados por Odinito  se lee lo siguiente: El ISL1 se expresa  de forma variable en ciertos  tumores neuroendocrinos no pancreáticos, como el carcinoma de células de Merkel (100%), el carcinoma medular de tiroides (100%), el NEC carcinoma neuroendocrino de cabeza y cuello (80%), el NEC genitourinario (71%), el carcinoma de células pequeñas de pulmón (46%) y los carcinoides pulmonares (17%).  Por ejemplo y tal como yo lo entiendo: Para el CPCP solo el 46% de los afectados podrían ser tratados con lurbi en 1L, pero asegurando un éxito del 100%. 

5.- En caso  de que los ensayos de lurbi para tumores neuroendocrinos  fuesen  exitosos el objetivo de Pharmamar y Jazz sería alcanzar la  “aprobación agnóstica”: En lugar de aprobar un fármaco para el cáncer de pulmón o el cáncer de páncreas, se apunta otra alternativa: que la entidad reguladora (FDA) lo aprobase para cualquier tumor que tenga una característica molecular específica, sin importar en qué órgano esté.   Al ser tumores extrapulmonares que suelen ser resistentes a todo lo demás, la eficacia que están mostrando los fármacos de PharmaMar es lo que justificaría buscar una “aprobación agnóstica”. 

6.- El equipo directivo de Jazz en la Conference Call de noviembre de 2025  dijo lo siguiente respecto a la estrategia de “expansión de etiqueta” del Zepzelca: 
Nuestra estrategia para Zepzelca continúa evolucionando más allá de la indicación actual para el CPCP. Estamos explorando activamente en otros tumores neuroendocrinos de alto grado donde el mecanismo de acción de la lurbi ha mostrado señales preliminares significativas. 

7.- En la conferencia JP Morgan Healthcare de enero de 2026, la CEO Renee Gala reforzó la tesis: 
Zepzelca no es solo un fármaco contra el cáncer de pulmón; es un potente inhibidor de la transcripción oncogénica. Su capacidad para actuar sobre la misma maquinaria de la que dependen los tumores neuroendocrinos de alto grado nos otorga una ventaja competitiva única. 

Observamos datos de búsqueda de señales que sugieren que la utilidad de la lurbinectedina se extiende mucho más allá del CPCP. Nuestro objetivo en 2026 es buscar activamente indicaciones en tumores neuroendocrinos extrapulmonares de alto grado, donde la necesidad insatisfecha es abrumadora. 

 
8.- La pregunta sería para Murdoch: En base a todo lo expuesto ¿Qué posibilidades tiene la Lurbi  de ser aprobada por la FDA para   los tumores neuroendocrinos extrapulmonares donde el ISL1  esté expresado?. Y en caso de una alta probabilidad de lo anterior ¿de cuantos años estaríamos hablando para que la FDA aprobara esa extensión?. Yo apostaría por  los cuatro-cinco  años como mínimo siempre que los ensayos para la  “aprobación agnóstica”  los realizara Jazz y los consensuara con la FDA- 

 PD.- Como he dicho antes, estoy muy desconectado de Pharmamar. Reduje posiciones  hace más de un año  para invertir en otras acciones  y solo pienso incrementar posiciones en el valor cuando lo sugieran en Ecotrader. El coste-oportunidad de haber permanecido en Pharmamar hubiera sido altísimo. En este año y medio  la bolsa en general ha subido mucho, pero Pharmamar se ha mantenido al margen, 

 

Hola a tod@s!

Hola Rodri.

Este es un tema demasiado reciente y no sabría decirte sobre tus preguntas. Entiendo que el primer paso es que este equipo de Investigación, termine su trabajo, y determine el porcentaje de pacientes que pueden tener ese biomarcador, en cáncer de pulmón. Después entiendo que en cáncer de de pulmón, donde lurbi ya está aprobada, el tema sería más bien optimizar la práctica clínica porque el proceso regulatorio ya está, a falta de Lagoon en segunda línea. y en primera línea ya completo. Entonces Si un paciente tiene el biomarcador iría con lurbi, supuestamente, con buenos resultados para él. Y el resto de pacientes pues seguirían como hasta ahora, unos con lurbi, otros con tarla, lo que sea, mientras no haya opciones mejores.  

Para el resto de indicaciones, fueran aprobaciones agnósticas o tumor por tumor, entiendo que se requieren ensayos clínicos mínimo de fase II, con lo cual se llevaría más tiempo. No se los años que se puede llevar participando Jazz o no participando. Creo que 5 años como dices, son muchos, con Jazz más bien pensaría en dos años para hacer una fase II con varios brazos para varias tumores, un ensayo basket centrado en ese biomarcador. Pero en el caso de PHM en solitario, sería más tiempo. 

Pero es pronto para hacer cábalas. Realmente si este hallazgo cristaliza, hay varias preguntas que no sabemos ¿Cuánta eficacia real pueden obtener esos pacientes en cáncer de pulmón? ¿Es realmente extensible a otros tipos de tumores? De momento el estudio de la Dra. Misty es para pulmón,  y eso Son preguntas de índole clínica. Para el inversor de Pharmamar hay también otras preguntas, ¿otros derivados de lurbinectedina como PM54 con toda la patente por delante generarán también respuesta con ese biomarcador en SCLC? ¿y en otros tumores? 

La cuestión más inmediata es el próximo ensayo de PM54 con inmuno para varios tumores y en varios de ellos parece que ese biomarcador está presente. Mesotelioma, endometrio, NEC extrapulmonar. ¿Casualidad o causalidad? ¿Con Jazz o en solitario?