Análisis de Pharmamar (PHM), antigua Zeltia

Buenas Javiro.
aun sin la aprobación definitiva  hasta  2025-2026 tanto en Usa como en Europa ( que podria ser mucho antes como ya hablamos anteriormente) , en los proximos 2-3 años, los beneficios de esta empresa podrian ser tremendos.  ya contando en ese estacio temporal  la comercialización en UK, China, Japón, Brasil , ademas de los paises donde Zepzelca ya está aprobado, y  otros mas modestos que irán cayendo...    ademas del aumento de ventas en USA.
y esperemos que se extienda el uso compasivo en Europa. 

01/04/2022 08:27h OTRA INFORMACIÓN RELEVANTE

Sylentis, S.A.U., filial de Pharma Mar, ha anunciado hoy el inicio y el reclutamiento del primer paciente en Estados Unidos en un nuevo ensayo de fase III para evaluar la seguridad a largo plazo del tivanisirán para el tratamiento de los signos y síntomas de la enfermedad de ojo seco.
Se adjunta nota de prensa que será distribuida a los medios de comunicación en el día de hoy.

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Sylentis, Grupo PharmaMar, inicia un nuevo ensayo de fase III en Estados Unidos para evaluar la seguridad del tivanisirán en pacientes con ojo seco

• En este estudio de fase III denominado FYDES, participarán 26 hospitales de Estados Unidos.
• Se evaluará la seguridad a largo plazo de la solución oftálmica de tivanisirán en pacientes con enfermedad de ojo seco de leve a severo.
• El estudio ha sido autorizado por la FDA y formará parte de la solicitud de registro para comercialización.

Madrid, 1 de abril de 2022.- Sylentis, filial de PharmaMar (MSE:PHM), ha anunciado hoy el inicio y el reclutamiento del primer paciente en Estados Unidos en un nuevo ensayo de fase III para evaluar la seguridad a largo plazo del tivanisirán para el tratamiento de los signos y síntomas de la enfermedad de ojo seco.

Se trata de un estudio multicéntrico y aleatorizado en el que se reclutarán aproximadamente 300 pacientes en unos 26 centros con enfermedad de ojo seco de leve a severo y que serán tratados con tivanisirán y placebo. El objetivo primario del ensayo es evaluar la seguridad del tivanisirán administrado en ambos ojos una vez al día durante 1 año en forma de gotas oftálmicas. Además, se evaluarán los parámetos de eficacia (signos y síntomas) de estos pacientes.

El diseño del estudio de seguridad a largo plazo ha sido autorizado por la FDA y formará parte de la solicitud de registro para comercialización, que consta de tres ensayos: un ensayo de eficacia de fase III, que se inició en 2021; el actual ensayo de seguridad a largo plazo y, por último, un tercer ensayo de confirmación de eficacia.

En este estudio de seguridad participarán 300 pacientes en unos 26 hospitales en Estados Unidos. Se trata de un estudio aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con un grupo placebo.

Tivanisirán supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores cuyo mecanismo de acción se basa en el silenciamiento génico a través de un mecanismo de acción basado en el RNA de interferencia (RNAi). Se trata de un fármaco administrado en gotas para el control de los signos y sintomas característicos del ojo seco.

La enfermedad del ojo seco es una patología que afecta a más de 300 millones de personas en todo el mundo y para la cual las opciones terapéuticas disponibles son actualmente muy limitadas. Esta enfermedad es una de las causas más frecuentes de consulta al oftalmólogo general y se presenta cuando el ojo no produce lágrima de manera correcta o cuando ésta no presentan la consistencia necesaria y se evaporan muy rápido. Afecta especialmente a las poblaciones de países desarrollados, dónde la contaminación, el aire acondicionado, el uso de lentillas, las operaciones de cirugía refractiva o el uso continuado de ordenadores son grandes factores de riesgo. Algunos de los síntomas más notorios de la patología son el dolor, el ardor, el picor incesante, la fatiga ocular, la sequedad, la visión borrosa, la sensibilidad a la luz o la sensación de cuerpo extraño.

Vídeos explicativos:
¿Qué es el RNA de interferencia?: https://youtu.be/T21N_dPM0_k
Enfermedad de Ojo Seco: https://youtu.be/R-h_4_Yyq2g

https://www.cnmv.es/portal/verDoc.axd?t={571a3106-1e7f-4989-bedc-131d0a697005}

Pharmamar encandila en la City: “Zepzelca tiene potencial para ser un bombazo” 

https://www.finanzas.com/ibex-35/pharmamar-encandila-en-la-city-zepzelca-tiene-potencial-para-ser-un-bombazo.html 

Entiendo que es la segunda parte del ensayo de fase III que estaba en curso...

Es decir, que la primera ha ido bien.

Quedarian 2 años, pero mal no va

Sylentis, Grupo PharmaMar, inicia un nuevo ensayo de fase III en Estados Unidos para evaluar la seguridad del tivanisirán en pacientes con ojo seco
En este estudio de fase III denominado FYDES, participarán 26 hospitales de Estados Unidos y 300 pacientes.

Comentario
Seguro que la primera parte de esta fase 3 a punto de  finalizar:   https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04819269   
ha ido bien de lo contrario no seguirían.
Pero  en esta fase  3 tan especial hay tres  novedades o al menos tres aspectos para mi desconocidos hasta ahora:

a) que hay una segunda y hasta una tercera parte, (no sabía lo de la tercera parte)
b) que la segunda parte (la que ahora se va a iniciar) es un estudio de seguridad a largo plazo ¿un año?, ¿dos años?
c) que la tercera parte es un ensayo confirmatorio,. Este tipo de  ensayos exigen que se contraste la eficacia del Tivanisarán con otro colirio que actualmente ya se esté administrando para el síndrome de Sjogren o del ojo seco que en esto también confunden porque hablan del ojo seco cuando yo creo que es síndrome de Sjogren.

Escribo sin tener ni idea de este aspecto en concreto, pero me imagino que  la segunda parte de seguridad a largo plazo como poco  durará un año y que  el  ensayo de confirmación (tercera parte) durará también  otro año como mínimo. Por consiguiente ya nos situaremos en 2024. 

Mientras tanto  Pharmamar debería de firmar un acuerdo con algún distribuidor de EEUU para que se encargara de comercializarlo en EEUU. 

Si el Tivanisirán fuera aprobado por la FDA  ese mismo año, (2024) se lanzaría al mercado  estadounidense en 2025.

A partir de ahí se debería de gestionar su aprobación frente a la EMA , que lo podría autorizar en 2025  y  venderse directamente (sin intermediarios=mayores ingresos) en la Unión Europea  en 2026,  coincidiendo con el vigésimo aniversario de la fundación de Sylentis. Es decir que habría tardado 20 años en llegar al mercado europeo  el primer fármaco de Sylentis.

Ignoro si estoy en lo cierto o  no.  He intentado buscar en el "clinicaltrials.gov" información sobre FYDES (para tener una idea de  "plazos"), pero es como si el ensayo no estuviera dado de alta, o al menos yo no lo he encontrado.

En resumen, que con una Fase 3 con tantas "partes"  el Tivanisirán no podrá  venderse directamente  en Europa (sin royalties) hasta 2026 como mínimo.  Los  esperados ingresos que pueda tener la filial Sylentis  ni serán tantos, (por la competencia, pues hay 477 estudios en marcha sobre el tema) ni serán a corto plazo.

hablan de un anho de administracion. En cualquier caso, aunque sea en 2025, cuantos farmacos hay para sindrome de Sjorgren? que yo sepa no tantos... Esos estudios de los uqe hablas, en que fase estan? xq claro, al leerte parece que manhana va a aprobar 300 mismos tratamientos para la misma enfermedad...

Que este en fase III es un exitazo, y si consigue llegar al mercado en 2025, tb... entre otras cosas xq implicaria una generacion de caja brutal. xq ha de asociarse con un tercero? y si lo hace, hasta podria vender toda la filial incluso...

no se, que siempre te veo excesivamnete prudente....lo q no es malo pero siempre te decantas por el lado mas negativo (prudente) de las cosas (y te digo sin acritud y desde el respeto) 

Buenas Javiro,
Como bien dice Senge , el ensayo va a durar 1 año. La 3 fase a iniciar de confirmación de eficacia se puede solapar con la iniciada a fecha de hoy y por último dale unos días al CT a que publiquen el ensayo. Siempre agradecido a tus publicaciones